O grupo controle em estudos clínicos é um conjunto de participantes que não recebe o tratamento experimental em teste (neste caso, a polilaminina), servindo como base de comparação para o grupo que recebe a intervenção. Ele pode ser do tipo “placebo” (recebe uma substância inativa que parece idêntica ao medicamento), “tratamento padrão” (recebe o cuidado convencional disponível para lesões medulares, como cirurgia de descompressão e reabilitação) ou simplesmente “sem intervenção adicional” (apenas acompanhamento natural). O objetivo é criar duas populações o mais semelhantes possível em características como idade, gravidade da lesão, tempo desde o trauma e outros fatores, diferindo apenas pela exposição à substância testada. No contexto da polilaminina, o estudo piloto com oito pacientes foi realizado sem grupo controle, comparando apenas com dados históricos da literatura, o que limita conclusões sobre causalidade.
A necessidade do grupo controle reside na capacidade de isolar o efeito real do tratamento, separando-o de outros fatores que influenciam a recuperação. Em lesões medulares agudas, por exemplo, há recuperação espontânea parcial em muitos casos devido à resolução do choque espinhal, redução de edema, plasticidade neural natural ou reabilitação intensiva — fenômenos que ocorrem independentemente de qualquer droga nova. Sem um grupo controle simultâneo e randomizado, não é possível saber se as melhoras observadas (como recuperação motora parcial ou completa) foram causadas pela polilaminina ou por esses processos naturais. Especialistas destacam que, sem essa comparação direta, associações observadas podem ser confundidas com causalidade verdadeira, levando a interpretações equivocadas e potencial desperdício de recursos em tratamentos ineficazes.
Em fases avançadas de ensaios clínicos (especialmente fase 2 e 3), o grupo controle é essencial para atender aos padrões regulatórios da Anvisa, FDA ou EMA, que exigem evidências robustas de eficácia e segurança antes da aprovação. Estudos sem controle adequado enfrentam rejeições em revistas científicas — como ocorreu com o artigo piloto da polilaminina, submetido e barrado por pelo menos três periódicos, em parte por limitações metodológicas como ausência de comparação controlada e dificuldade em excluir vieses ou artefatos. O grupo controle permite calcular métricas estatísticas confiáveis, como diferença absoluta de risco, número necessário para tratar (NNT) e odds ratio, tornando os resultados reprodutíveis e generalizáveis.
Na polêmica atual em torno da polilaminina, a discussão sobre dispensar o grupo controle em fases futuras (como sugerido pela pesquisadora Tatiana Sampaio em entrevistas) gera debate ético e científico: em doenças graves sem tratamento curativo eficaz, alguns defendem desenhos alternativos (como uso de dados do mundo real ou controles históricos), mas a comunidade científica majoritária enfatiza que, para comprovar regeneração neural verdadeira, estudos randomizados controlados permanecem o padrão-ouro. Sem eles, a esperança gerada por relatos anedóticos ou pilotos não controlados pode atrasar o progresso real, expondo pacientes a riscos desnecessários ou falsas expectativas.